【基因編輯療法促膽固醇水平下降】《科創(chuàng)板日?qǐng)?bào)》23日訊，據(jù)英國(guó)《新科學(xué)家》雜志網(wǎng)站近日?qǐng)?bào)道，美國(guó)波士頓Verve制藥公司開(kāi)展的試驗(yàn)取得突破性進(jìn)展：?jiǎn)蝿〤RISPR基因編輯療法成功使患者膽固醇水平顯著下降，且未出現(xiàn)嚴(yán)重副作用，其效果可能持續(xù)終生。這項(xiàng)開(kāi)創(chuàng)性研究招募了14名參與者，他們或患有會(huì)導(dǎo)致高膽固醇的遺傳性疾病，或年輕時(shí)便罹患心臟病。團(tuán)隊(duì)采用名為Verve-102的創(chuàng)新療法，通過(guò)CRISPR基因編輯技術(shù)，精準(zhǔn)修改肝臟細(xì)胞DNA的單個(gè)堿基，從而關(guān)閉導(dǎo)致膽固醇升高的PCSK9蛋白的合成通路。這一靈感源自2005年的一項(xiàng)發(fā)現(xiàn)，基因突變天生缺乏PCSK9的人群不僅膽固醇水平顯著偏低，且未表現(xiàn)出任何健康異常。kaiyun中國(guó)網(wǎng)頁(yè)版登錄