kaiyun官網(wǎng)中國 開云網(wǎng)址2025年5月15日，醫(yī)療團隊宣布成功使用個性化基因編輯療法治療了一名患有罕見遺傳病的嬰兒。這項突破性治療采用CRISPR技術(shù)對患者DNA中的突變進行編輯，標(biāo)志著基因治療領(lǐng)域的重大進展。

　　該病例中的患者是一名患有CPS1缺乏癥的新生兒，這種疾病在出生后第一周死亡率高達50%。治療團隊基于CRISPR技術(shù)開發(fā)了個性化基因編輯方案，成功修復(fù)了致病基因。這項治療結(jié)合了多年來的聯(lián)邦資助醫(yī)學(xué)研究成果，包括CRISPR技術(shù)的發(fā)現(xiàn)和人類基因組測序技術(shù)。

　　醫(yī)學(xué)專家指出，這種基因編輯方法未來可能用于治療其他遺傳疾病，如鐮狀細胞貧血、囊性纖維化等。雖然已有兩種基于CRISPR的藥物獲得FDA批準用于治療鐮狀細胞貧血，但該領(lǐng)域仍有廣闊探索空間。

　　研究結(jié)果已發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上，并由曾負責(zé)FDA基因治療監(jiān)管工作的醫(yī)生撰寫評論文章。這項突破性治療為基因醫(yī)學(xué)開辟了新途徑，為更多遺傳病患者帶來希望。