近日，OpusGenetics,Inc.公布了其在研基因療法藥物OPGx-LCA5治療LCA5相關(guān)遺傳性視網(wǎng)膜疾病的1/2期開放標簽試驗中首位兒科患者的一個月臨床數(shù)據(jù)。這項新數(shù)據(jù)建立在同一研究中先前的成人患者治療積極結(jié)果的基礎(chǔ)上。

　　LCA5相關(guān)遺傳性視網(wǎng)膜疾病是一種由于LCA5基因突變導(dǎo)致早發(fā)性視力喪失（先天性黑蒙癥）的罕見且嚴重的遺傳性疾病。LCA5基因編碼一種對光感受器功能至關(guān)重要的蛋白質(zhì)——lebercilin。迄今為止，尚無針對LCA5相關(guān)視網(wǎng)膜病變的獲批療法。

　　OPGx-LCA5是一種基于腺相關(guān)病毒8(AAV8)的基因療法，針對LCA5基因的雙等位基因突變，通過利用AAV8載體將功能性LCA5基因精確遞送至外層視網(wǎng)膜中的光感受器。

　　目前，該公司正在一項I/II期臨床試驗(NCT05616793)中評估OPGx-LCA5對因LCA5基因突變而患有遺傳性視網(wǎng)膜變性的成人和兒科患者的安全性和初步療效。療效終點包括使用以下方法測量功能性視覺：

　　2024年12月，Opus公布了該試驗中OPGx-LCA5治療成人患者六個月的積極結(jié)果，顯示所有3名患者的視力均有改善。

　　該試驗中，首批兒科患者的給藥始于2025年2月。根據(jù)公布的數(shù)據(jù)，第一位兒科受試者年齡為16歲（入組知情同意時），接受了單次視網(wǎng)膜下注射OPGx-LCA5，并在治療后一個月觀察到具有臨床意義的視力改善，這與在成人患者中觀察到的改善一致。除了積極的早期療效信號外，迄今為止尚未任何與藥物相關(guān)的不良事件。

　　Opus表示，這些數(shù)據(jù)是初步的，預(yù)計將在2025年第三季度公布所有3名兒科患者的療效數(shù)據(jù)。該研究的最新一年數(shù)據(jù)將于2025年5月4日在視覺與眼科研究協(xié)會(ARVO)2025年會議上公布，該數(shù)據(jù)提供了初步證據(jù)，證明這些成年患者的主觀和客觀療效體征均持續(xù)了一年。目前，該公司已與FDA進行會議明確了用于支持BLA提交的關(guān)鍵注冊試驗設(shè)計的后續(xù)步驟，并預(yù)計于2026年啟動試驗。

　　注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請咨詢主治醫(yī)師。

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