基因編輯技術(shù)是醫(yī)學領(lǐng)域的研究熱點，CRISPR技術(shù)作為近幾年迅速興起的基因編輯技術(shù)，具有操作簡便、成本較低的優(yōu)點，并得到了科學界的廣泛關(guān)注和深入研究。

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　　據(jù)《科技日報》介紹，CRISPR本來是微生物為保護自己演化出來的本領(lǐng)。這一系統(tǒng)存在于細菌體內(nèi)，科學家發(fā)現(xiàn)它可以尋找和清除病毒基因：細菌把病毒基因的一小段存儲到自身DNA里一個叫CRISPR的存儲空間；當再次遇到病毒入侵時，細菌根據(jù)存寫的片段識別，切斷病毒DNA。

　　作為一種新興的基因編輯技術(shù)，CRISPR具有許多優(yōu)點。據(jù)新華每日電訊報道，CRISPR技術(shù)第一次讓科研人員有機會相對容易地編輯人類基因組，這個技術(shù)改變了科學家修改基因的方式和速度；與此同時，CRISPR技術(shù)使DNA序列合成成本急劇下降，如今人工合成一個堿基對只需3美分。《科技日報》也曾報道，美國賓夕法尼亞大學免疫學專家卡爾·朱恩表示，CRISPR很有可能促使全世界競相開展基因編輯療法的人類臨床試驗。

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　　CRISPR技術(shù)潛力無窮，通過科學家們的研究，它為治療疾病、研發(fā)藥物都提供了新方法。CRISPR技術(shù)主要可以應(yīng)用于以下幾方面：

　　1. 治療視網(wǎng)膜退化疾病。據(jù)《科技日報》報道，美國國家眼科研究所研究人員能夠使用CRISPR/Cas9系統(tǒng)阻止小鼠視網(wǎng)膜退化，進而拯救失明小鼠。其所述方法利用了CRISPR/Cas9基因治療系統(tǒng)，可用于治療導致色素性視網(wǎng)膜炎（失明的主要原因）的各種潛在遺傳缺陷。

　　2.為癌癥患者帶來福音。據(jù)中國日報網(wǎng)報道，科學家利用CRISPR/Cas9技術(shù)發(fā)現(xiàn)了人類癌癥細胞所依賴的一組特定基因。通過在5種不同的癌細胞系，包括腦癌、視網(wǎng)膜癌、卵巢癌和2種大腸癌細胞中關(guān)閉一些基因，研究小組發(fā)現(xiàn)每種腫瘤都依賴于一組獨特的基因，人們可以用一些特異性藥物來靶向它們。這一發(fā)現(xiàn)為設(shè)計出只靶向癌細胞、而不損傷周圍健康組織的新療法帶來希望。

　　3.發(fā)現(xiàn)治療艾滋病新靶點。據(jù)《科技日報》報道，利用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)，美國科學家發(fā)現(xiàn)了對人類免疫缺陷病毒（HIV）感染不可或缺的新型基因，這一基因能預防HIV感染，但不會影響細胞存活性。（沈潔）